Ankündigung Jahrestagung 2012

Die Gaucher Gesellschaft Deutschland e.V. feiert dieses Jahr ihren 20. Geburtstag.

Die Mitgliedertagung findet von Freitag, den 16. November bis Sonntag, den 18. November 2012 in Frankfurt statt.

Weitere Informationen werden wir an dieser Stelle zu einem späteren Zeitpunkt veröffentlichen.

Shire gibt europäische Zulassung der Produktionsanlage für VPRIV® (Velaglucerase alfa) bekannt (22.02.2012)

Deutliche Steigerung der Produktionskapazitäten für Enzymersatztherapien von Shire mit der Zulassung durch die Europäische Arzneimittelagentur

Lexington, Massachusetts, USA – 22. Februar 2012 – Shire plc (LSE: SHP, NASDAQ: SHPGY), der internationale Hersteller von Spezialbiopharmaka, gab heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur EMA die Produktion von VPRIV® (Velaglucerase alfa) in der neuen, hochmodernen Anlage im Werk am 400 Shire Way in Lexington, Massachusetts genehmigt hat.
 „Wir begrüßen die Entscheidung der EMA, der neuen Produktionsanlage von Shire in Lexington die Zulassung zur Produktion von VPRIV zu erteilen“, sagte Tanya Collin-Histed von der European Gaucher Alliance. „Dadurch erhalten die Patienten größere Gewissheit, dass die Versorgung mit Enzymersatztherapien zur Behandlung von Morbus Gaucher gesichert ist.“

Shire verfügt somit über zwei EMA-zugelassene Produktionsanlagen zur Herstellung von VPRIV - Alewife in Cambridge, Massachusetts und die neue Anlage in Lexington. Diese Steigerung der Produktionskapazität ermöglicht es Shire, die weltweite Versorgung mit VPRIV zu erhöhen und bietet Flexibilität in der Produktion. Die EMA-Zulassung ist zudem ein wichtiger Schritt zur Bereitstellung zusätzlicher Produktionskapazitäten für die Herstellung von REPLAGAL® (Agalsidase alfa) am Standort in Alewife. Die neue Anlage erhöht die Bioreaktorkapazität von 1.000 auf 8.000 Liter und stellt die erste industriell zugelassene Anlage der Welt dar, in der Bioreaktoren zur Einmalanwendung und die Einwegtechnologie während der gesamten Verarbeitung von Zellkulturen eingesetzt werden, um die Produktionsrisiken zu mindern.

 „Ich bin erfreut, die Zulassung unserer Anlage durch die EMA bekanntgeben zu dürfen. Shire hat strategische Investitionen in neue Produktionsanlagen und modernste Technologie getätigt, da wir uns bewusst sind, dass bei Patienten mit seltenen und lebensbedrohlichen Erkrankungen eine kontinuierliche Therapie von größter Wichtigkeit ist“, sagte Bill Ciambrone, Senior Vice President von Technical Operations bei Shire HGT. „Die EMA hat die Produktion von VPRIV in diesem Werk nur drei Jahre nach der Grundsteinlegung genehmigt. Dies verdeutlicht die großen Anstrengungen und die Zielstrebigkeit unserer Mitarbeiter. Wir schaffen dadurch wichtige Kapazitäten zur Produktion von Enzymersatztherapien für die Behandlung von Patienten mit Morbus Gaucher und Morbus Fabry.“

Über die neue Produktionsanlage am 400 Shire Way

Shire hat über 200 Millionen Dollar in Technologie und Produktionsinfrastruktur investiert, um eine konstante und zuverlässige Versorgung mit Medikamenten sicherzustellen. In Einklang mit den Nachhaltigkeitskriterien von Shire erfüllt das neue Werk die Anforderungen für eine Zertifizierung nach dem amerikanischen Gütesiegel LEED (Leadership in Energy and Environmental Design) und erhält somit in diesem Quartal die offizielle Anerkennung des United States Green Building Council. Zusätzlich zur Steigerung der Kapazitäten und der Verminderung der Produktionsrisiken wird durch den Einsatz von Einwegtechnologie ca. 80% weniger Wasser und 50% weniger Energie verbraucht, als es bei einer konventionellen Anlage der Fall ist.

 Über VPRIV (Velaglucerase alfa)

 VPRIV wird durch die Verwendung der Genaktivierungstechnologie von Shire in einer humanen Zelllinie hergestellt. Das produzierte Enzym verfügt über eine identische Aminosäuresequenz, wie sie im natürlich vorkommenden, menschlichen Enzym vorhanden ist. VPRIV wird als Langzeittherapie bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 eingesetzt.

VPRIV ist weltweit in 38 Ländern zugelassen, einschließlich den USA, der EU und Israel und dient sowohl zur Ersttherapie von bisher unbehandelten Patienten als auch zur Therapie von Patienten, die bereits mit Imiglucerase behandelt wurden.

Weitere Informationen und Kontaktdaten zu Shire HGT erhalten Sie über die Geschäftsstelle der GGD in Holsthum.

GGD Jahrestagung 2011 vom 12. bis 13. November 2011 in Darmstadt (28.10.2011)

Belieferung Apotheken mit allen offenen Cerezyme-Bestellungen (29.09.2011)

Die Fa. Genzyme hat uns informiert, das heute bzw. morgen alle Apotheken in Deutschland mit den noch offenen Cerezyme Bestellungen beliefert werden. Somit können alle Patienten, die bisher auf Ihre Bestellung gewartet haben, mit ihrem Apotheker Kontakt aufnehmen.
 
Aufgrund aktueller Anfragen einiger Patienten bei unserer Geschäftsstelle und zur Vermeidung von Missverständnissen bzw. Fehlinformationen, möchten wir Ihnen nachstehend gerne weitere Informationen zur Verfügung stellen.
Die Auslieferungsverzögerungen der letzten Wochen ist nicht auf einen erneuten Zwischenfall bei der Produktion von Cerezyme zurückzuführen. Wie Genzyme uns bereits mehrfach bestätigt hat läuft die Produktion des Enzyms normal. Die aktuellen Schwierigkeiten betreffen in erster Linie die Freigabe, Verschiffung und Auslieferung des Medikaments. Diese Veränderungen betreffen alle Länder weltweit gleichermassen. Die Verzögerungen - wie wir sie in den letzten Wochen gesehen haben - können zu einer Verschiebung in den Infusionsinterwallen führen. In Absprache mit den Gaucher-Experten aus den Behandlungszentren, der GGD und Genzyme ist für die deutschen Patienten zum jetzigen Zeitpunkt aber KEINE generelle Veränderungen in den Infusionsinterwallen oder in der Höhe der Dosierung, wie wir sie während des Lieferengpasses in 2009 und 2010 gesehen haben, notwendig.

Der Grund für die Verzögerungen bei der Auslieferungen, mit den wir in den nächsten Monaten immer wieder konfrontiert werden, liegt darin, dass die Fa. Genzyme - aufgrund des Lieferengpasses - über keine Vorräte verfügt, wie es in normalen Zeiten immer der Fall war. Aufgrund von Veränderungen im "Freigabe Prozess", sowie erhöhter Anforderungen an die Qualitätskontrolle (u.a. durch die FDA) verzögert sich der gesamte Auslieferungsprozess. Damit die benötigten Mengen von Cerezyme auch wirklich an die Patienten ausgeliefert werden können, muss hierfür  die gesamte laufende Produktion verwendet werden. Dies bedeutet, dass Genzyme auf absehbare Zeit keine Möglichkeit hat einen Vorrat - zur Überbrückung von oben beschriebenen Verzögerungen - aufzubauen.
 
Genzyme gibt an, dass frühesten mit der Zulassung der neuen Produktionsstätte in Framingham (USA), die für das erste Quartal 2012 erwartet wird,  eine Prognose für die weiteren Entwicklungen gegeben werden kann.  Was bedeutet dies nun für Gaucher-Patienten, wo doch in Framingham überhaupt gar kein Cerezyme produziert wird?
Die  bisherige Produktionsstätte in Allston produziert derzeit sowohl Cerezyme als auch Fabrazym (Enzym für Patienten mit Morbus Fabry). Sobald die Anlage in Framingham zugelassen ist, kann die Versorgung der Fabry Patienten ausschliesslich durch die dortige Produktion erfolgen. Produktionskapazitäten die in Allston bisher für Fabrazym gebunden waren, werden dann frei und können dann für die Produktion von Cerezyme genutzt werden. Unserer Einschätzung nach werden dann aber noch einige Monate vergehen bevor die dann freigewordenen Anlagen Cerezyme im vollen Umfang produzieren werden.
 
Es ist unserer Meinung nach verfrüht an dieser Stelle konkrete Erwartungen oder gar Termine wann mit einer Normalisierung der Liefersituation zu Rechnen ist, zu nennen, da diese auf Basis der heutigen Erkenntnisse rein spekulativ wäre. Seien Sie jedoch versichert, dass wir weiterhin im ständigen Kontakt mit der Fa. Genzyme sind, sowohl über unsere direkten Kontakte mit Genzyme Deutschland als auch über die Europäische Gaucher Allianz mit dem Management der Fa. Genzyme in den USA. Wir werden Sie auch weiterhin über die aktuelle Situation auf dem Laufenden halten.
 
Sollten Sie Interesse an einer automatischen Benachrichtigung per Email über die Veröffentlichung neuer Artikel auf unserer Webseite haben, bitten wir Sie eine Email mit dem Betreff: Bestellung Info-Email an pascal.niemeyer@ggd-ev.de zu senden oder aber sich über den rechten Button "GGD Newsletter" auf unserer Webseite direkt anzumelden.

Information zur derzeitigen Versorgungssituation mit Cerezyme (26.08.2011)

VPRIV © (Velaglucerase Alfa) in neuen Verpackungseinheiten (21.03.2011)

Shire Human Genetic Therapies GmbH, Berlin, teilt mit, dass VPRIV (Velaglucerase alfa), bisher nur in Packungseinheiten N1 (1 Vial) verfügbar, ab sofort auch in Packungseinheiten zu 25 Vials (N3) erhältlich ist.

Die Packungseinheit N3 ist seit 01.03.2011 in der Lauer-Taxe aufgeführt, die alle für die Apotheke notwendigen Informationen bereit hält. Die Rezeptierung ist sowohl zeitlich als auch in der Menge nicht limitiert.

In Kürze wird auch eine Packungseinheit mit je 5 Vials zur Verfügung stehen.

Für den Patienten sind diese neuen Packungseinheiten wegen der wesentlich günstigeren Zuzahlung von Vorteil.

Cerezyme ab Montag, den 21. März wieder verfügbar (18.03.2011)

Die Fa. Genzyme hat uns heute darüber informiert, dass die Enzymfläschchen eingetroffen sind und zur weiteren Verteilung an die Apotheken freigegeben wurden. Ab Montag, den 21.03.2011 werden die bestellten Präparate an die Apotheken ausgeliefert werden.

Erneute Lieferverzögerungen bei Cerezyme© (07.03.2011)

Die Fa. Genzyme GmbH hat uns heute darüber informiert, dass fertiggestelltes Cerezyme aufgrund einer Verzögerung in der Freigabe nicht ausgeliefert werden kann. Dies führt auch in Deutschland dazu, dass seit heute und auf Sicht der nächsten Tage keine Fläschchen mehr an die Apotheken bzw. Behandlungszentren verschickt werden.

Sanofi einigt sich bei der Übernahme von Genzyme (16.02.2011)

PARIS (dpa-AFX) - Nach monatelangen Verhandlungen ist Sanofi-Aventis  beim Übernahmepoker um Genzyme endlich am Ziel. Der französische Pharmakonzern wird Genzyme für 20,1 Milliarden US-Dollar (14,9 Mrd Euro) in bar übernehmen, wie Sanofi heute,am Mittwoch, mitteilte. Für die Pariser ist Genzyme der größte Zukauf, seit der Konzern vor mehr als sechs Jahren den deutsch-französischen Konkurrenten Aventis übernommen hatte.

Seit Juli vergangenen Jahres hatte Sanofi um Genzyme geworben. Im Oktober legten die Franzosen ein Übernahmeangebot von 69 Dollar je Aktie vor. Dies lehnten die Amerikaner als zu niedrig ab und stuften die Offerte als feindlich ein. Die Genzyme-Aktionäre nahmen das Angebot kaum an, so dass die Franzosen nun noch einmal nachlegen mussten. Die Pariser erhöhten ihr Gebot auf 74 Dollar je Aktie. Zudem sollen Genzyme-Aktionäre bis Ende 2020 an zukünftigen Erfolgen ihres Unternehmens teilhaben. (Auszüge aus der Pressemitteilung der dpa vom 16.02.2011)

Anmerkung v. Pascal Niemeyer (stellv. Vorstandsvorsitzender der GGD e.V.)

Welche direkten Auswirkungen die Übernahme Genzymes auf die medizinische Versorgung der Patienten haben wird ist derzeit konkret nicht abzusehen. Es ist aber davon auszugehen, dass der Erfolg der Sparte "lysosmale Speicherkrankheiten" und die Möglichkeit Sanofis durch die Übernahme im Bereich der seltenen Erkrankungen Fuss fassen zu können mit die entscheidenden Gründe für das Interesse an Genzyme waren bzw. sind. Folglich gehen wir davon aus, dass sich an den aktuellen Plänen (Normalisierung u.a. der Versorgungssituation bei Cerezyme, Weiterentwicklung neuer Therapien (z.B. Eliglustat/orale Therapie für Morbus Gaucher)) nichts ändern wird.

Wir halten Sie aber auf dem Laufenden sobald es neue Informationen gibt.

Aktuelle Versorgungssituation mit Cerezyme (21.01.2011)

Die Fa. Genzyme, hat uns heute, am 21. Januar 2011 darüber informiert, dass die Versorgungslage wieder normal ist und die zur Versorgung aller Patienten notwendigen Mengen an Cerezyme ^© wieder verfügbar sind. Somit sollten alle Patienten, die derzeit mit Cerezyme ^© behandelt werden, wieder mit der gleichen Dosis und im gleichen Rhythmus wie vor Beginn des Lieferengpasses versorgt werden können. Die jüngsten Berechnungen des aktuellen Bedarfs an Cerezyme ^© ist derart, dass genügend Enzym produziert wird um eine gewisse Anzahl an neu diagnostizierten Patienten behandeln zu können. Dennoch weist Genzyme daraufhin, dass das Unternehmen über nur sehr geringe Vorräte verfügt, so dass für die nächsten Monate und bis zur endgültigen Fertigstellung des neuen Werkes in Framingham (USA) Lieferverzögerungen nicht ausgeschlossen werden können.

Temporäre Erhöhung der Cerezyme-Dosis auf Normalniveau für den Monat Dezember (24.11.2010)